Réforme d’autorisation d’accès précoce : bilan des 10 mois

Rappel du contexte réglementaire

En France, il existait depuis plusieurs années des dispositifs permettant aux patients et professionnels d’accéder à des médicaments qui ne disposent pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans une indication thérapeutique donnée.

Les modifications successives apportées à ces dispositifs au cours du temps ont eu pour effet de complexifier les mécanismes d’accès et de prise en charge, les rendant peu lisibles pour l’ensemble des acteurs.

Depuis le 1er juillet 2021, la réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments selon deux régimes a été mis en place (Article 78 de la Loi de Financement de la Sécurité Sociale (LFSS)).

– L’accès précoce qui concerne les médicaments innovants, en cours de développement, sans alternative thérapeutique et pour lesquels le laboratoire s’engage à déposer une demande d’AMM rapidement

– L’accès compassionnel qui vise les médicaments pour lesquels aucun développement n’est en cours en vue d’une demande d’AMM mais qui répondent à un besoin thérapeutique non couvert pour certains patients

L’accès précoce examinées par la HAS et l’ANSM remplace les Autorisations Temporaires d’Utilisation de cohorte (ATUc), d’extension d’indication (ATUei), les post-ATU et les Prises En Charge Temporaire (PECT).

L’accès compassionnel qui relève exclusivement de l’ANSM remplace les Autorisations Temporaires d’Utilisation nominatives (ATUn) et les Recommandations Temporaires d’Utilisation (RTU).

Les objectifs de la réforme d’Autorisation précoce d’accès aux médicaments

• Accélérer, simplifier et harmoniser les procédures
• Renforcement de la collecte de données
• Garantir l’équité d’accès pour les patients
• Garantir la soutenabilité du modèle financier

10 mois plus tard : le bilan de cette réforme

Dix mois après l’entrée en vigueur de cette réforme prévue par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, la HAS et l’ANSM dressent un premier bilan positif de ce dispositif qui permet d’accélérer et faciliter l’accès des patients aux médicaments innovants : près de 100 demandes déposées, des évaluations et des décisions rendues dans des délais courts (60 jours en moyenne, 35 pour les traitements de la Covid-19) et 40 médicaments rendus accessibles.

Vos questions :

• L’accès précoce aux médicaments concerne quels produits ?
• Quels sont les objectifs de cette réforme ?
• Quel organisme peut délivrer un accès précoce aux médicaments ?

Pour aller plus loin :

• Webinaire ANSM/HAS du 07/07/2021 :  https://www.youtube.com/watch?v=6E-35zFrtyk
• https://ansm.sante.fr/actualites/autorisation-dacces-precoce-aux-medicaments-un-premier-bilan-positif-et-des-principes-devaluation-affines
• https://solidarites-sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le-marche/article/autorisation-d-acces-precoce-autorisation-d-acces-compassionnel-et-cadre-de